Un tratamiento de trasplante de células madre, el primero de su tipo, está dirigido a la epilepsia focal resistente a los medicamentos
Jonathan Nemeth, de Batavia, Illinois, fotografiado con su perro, Ember. (Foto de Mark Black)
La epilepsia de Jonathan Nemeth es tan grave que las contracciones musculares provocadas por las convulsiones le fracturaron la columna vertebral en dos ocasiones. Los efectos de este trastorno neurológico también retrasaron hitos típicos de su vida, como obtener la licencia de conducir.
“Simplemente me quedo en casa”, dijo Nemeth. “Mentalmente, no necesariamente me genera tanto estrés como me deprime. Mis amigos o mi mamá me llevan a todas partes, y eso me hace sentir como una carga”.
A pesar de esos desafíos, el joven de 22 años se muestra cautelosamente optimista. No ha tenido convulsiones desde que se sometió, en febrero, a una operación pionera que consistió en trasplantar células madre en el área del cerebro que provoca sus convulsiones.
El tratamiento experimental forma parte del primer ensayo clínico en seres humanos que investiga la seguridad y la eficacia de células interneuronales cultivadas en laboratorio para tratar las convulsiones en áreas profundas de los lóbulos temporales de ambos lados del cerebro.
“Este es un primer paso para tratar la biología subyacente de este tipo de epilepsia”, afirmó Peter Warnke, MD, director de Neurocirugía Estereotáctica y Funcional de University of Chicago Medicine e investigador principal local del ensayo. “Todos los demás tratamientos actuales —ya sea la resección, la ablación con láser o la estimulación eléctrica— simplemente eliminan o silencian el tejido”.
En el caso de Nemeth, quien tiene epilepsia bilateral del lóbulo temporal mesial resistente a los medicamentos, este episodio de actividad eléctrica descontrolada puede provocar episodios de mirada fija, confusión, pérdida de la memoria o movimientos involuntarios.
Antes de recibir el tratamiento con células madre, Nemeth presentaba varias convulsiones focales por semana y entre una y dos convulsiones generalizadas cada mes. Los medicamentos tenían poco o ningún efecto y, debido a que sus convulsiones afectan ambos lados del cerebro, la resección quirúrgica o la ablación no eran una opción.
La realidad de vivir con epilepsia se hizo evidente para Nemeth durante su primer año de secundaria, cuando sufrió una convulsión en plena clase.
“Mi amigo me ayudó a acompañarme hasta la enfermería… Me contó que yo repetía constantemente ‘Ay’, me llevaba las manos a la cabeza y me relamía los labios”, dijo Nemeth, residente de Batavia, Illinois. “Estuve completamente inconsciente durante todo el episodio”.
Las convulsiones repetidas pueden provocar una pérdida de interneuronas, las células del cerebro que ayudan a comunicarse con otras células, procesar la información y controlar los movimientos. Las interneuronas secretan ácido gamma-aminobutírico (GABA), un neurotransmisor que impide que las células cerebrales hiperactivas se activen y provoquen convulsiones.
El trasplante de células madre de Nemeth tiene como objetivo, esencialmente, reponer esas células inhibitorias y reequilibrar la actividad eléctrica de su cerebro.
Utilizando un robot estereotáctico, Warnke dirigió un tubo delgado a través del cráneo de Nemeth hasta puntos específicos de cada hipocampo e inyectó células madre en el tejido. Posteriormente, el equipo de University of Chicago Medicine realizó estudios de imagen adicionales para asegurarse de que los depósitos celulares estuvieran colocados con absoluta precisión.
“Numerosos estudios experimentales han demostrado la integración a largo plazo de las células en el cerebro del huésped y el mantenimiento de la secreción de GABA por parte de estas células”, afirmó Warnke.
Ahora, libre de convulsiones, Nemeth está siendo monitoreado de cerca. Debido a que las células madre fueron cultivadas en un laboratorio, deberá tomar medicamentos inmunosupresores durante aproximadamente un año mientras las células se integran en su cerebro. Tanto él como sus médicos esperan que los resultados sean duraderos.
“Por la forma en que esto está avanzando, quizá —quizá, con el tiempo, solo quizá— podamos llegar a encontrar una cura para la epilepsia”, dijo Nemeth.
Según Warnke, el procedimiento es un punto de partida para un enfoque nuevo y prometedor que busca ayudar a las personas con epilepsia. “En este contexto, el tratamiento de la epilepsia mediante el implante de interneuronas es verdaderamente una neurocirugía restaurativa”, afirmó.
Primer estudio en seres humanos (FIH) de la terapia celular neuronal NRTX-1001 en la epilepsia unilateral del lóbulo temporal mesial resistente a los medicamentos
“Simplemente me quedo en casa”, dijo Nemeth. “Mentalmente, no necesariamente me genera tanto estrés como me deprime. Mis amigos o mi mamá me llevan a todas partes, y eso me hace sentir como una carga”.
A pesar de esos desafíos, el joven de 22 años se muestra cautelosamente optimista. No ha tenido convulsiones desde que se sometió, en febrero, a una operación pionera que consistió en trasplantar células madre en el área del cerebro que provoca sus convulsiones.
El tratamiento experimental forma parte del primer ensayo clínico en seres humanos que investiga la seguridad y la eficacia de células interneuronales cultivadas en laboratorio para tratar las convulsiones en áreas profundas de los lóbulos temporales de ambos lados del cerebro.
“Este es un primer paso para tratar la biología subyacente de este tipo de epilepsia”, afirmó Peter Warnke, MD, director de Neurocirugía Estereotáctica y Funcional de University of Chicago Medicine e investigador principal local del ensayo. “Todos los demás tratamientos actuales —ya sea la resección, la ablación con láser o la estimulación eléctrica— simplemente eliminan o silencian el tejido”.
Reequilibrar la actividad eléctrica del cerebro
Aproximadamente tres millones de personas en Estados Unidos tienen epilepsia, y hasta el 35 % de ellas continúan experimentando convulsiones a pesar de tomar medicamentos para tratar la enfermedad. Durante una convulsión, las señales eléctricas del cerebro funcionan de manera demasiado sincronizada y fuera de control.En el caso de Nemeth, quien tiene epilepsia bilateral del lóbulo temporal mesial resistente a los medicamentos, este episodio de actividad eléctrica descontrolada puede provocar episodios de mirada fija, confusión, pérdida de la memoria o movimientos involuntarios.
Antes de recibir el tratamiento con células madre, Nemeth presentaba varias convulsiones focales por semana y entre una y dos convulsiones generalizadas cada mes. Los medicamentos tenían poco o ningún efecto y, debido a que sus convulsiones afectan ambos lados del cerebro, la resección quirúrgica o la ablación no eran una opción.
La realidad de vivir con epilepsia se hizo evidente para Nemeth durante su primer año de secundaria, cuando sufrió una convulsión en plena clase.
“Mi amigo me ayudó a acompañarme hasta la enfermería… Me contó que yo repetía constantemente ‘Ay’, me llevaba las manos a la cabeza y me relamía los labios”, dijo Nemeth, residente de Batavia, Illinois. “Estuve completamente inconsciente durante todo el episodio”.
Las convulsiones repetidas pueden provocar una pérdida de interneuronas, las células del cerebro que ayudan a comunicarse con otras células, procesar la información y controlar los movimientos. Las interneuronas secretan ácido gamma-aminobutírico (GABA), un neurotransmisor que impide que las células cerebrales hiperactivas se activen y provoquen convulsiones.
El trasplante de células madre de Nemeth tiene como objetivo, esencialmente, reponer esas células inhibitorias y reequilibrar la actividad eléctrica de su cerebro.
Libre de convulsiones y con esperanza
Durante la operación, Warnke utilizó primero un sistema de imágenes para localizar con precisión las áreas del hipocampo de Nemeth, la región de su cerebro que provoca las convulsiones.Utilizando un robot estereotáctico, Warnke dirigió un tubo delgado a través del cráneo de Nemeth hasta puntos específicos de cada hipocampo e inyectó células madre en el tejido. Posteriormente, el equipo de University of Chicago Medicine realizó estudios de imagen adicionales para asegurarse de que los depósitos celulares estuvieran colocados con absoluta precisión.
“Numerosos estudios experimentales han demostrado la integración a largo plazo de las células en el cerebro del huésped y el mantenimiento de la secreción de GABA por parte de estas células”, afirmó Warnke.
Ahora, libre de convulsiones, Nemeth está siendo monitoreado de cerca. Debido a que las células madre fueron cultivadas en un laboratorio, deberá tomar medicamentos inmunosupresores durante aproximadamente un año mientras las células se integran en su cerebro. Tanto él como sus médicos esperan que los resultados sean duraderos.
“Por la forma en que esto está avanzando, quizá —quizá, con el tiempo, solo quizá— podamos llegar a encontrar una cura para la epilepsia”, dijo Nemeth.
Según Warnke, el procedimiento es un punto de partida para un enfoque nuevo y prometedor que busca ayudar a las personas con epilepsia. “En este contexto, el tratamiento de la epilepsia mediante el implante de interneuronas es verdaderamente una neurocirugía restaurativa”, afirmó.
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