Nueva terapia celular ofrece esperanza para los pacientes con mieloma múltiple
"Sin embargo, continuamos incorporando nuevos medicamentos y procedimientos para tratamientos para alejar cada vez más ese momento en que los pacientes se quedan sin opciones", dijo el Hematólogo Oncólogo Dr. Andrzej Jakubowiak, MD, PhD, un experto reconocido internacionalmente en mieloma múltiple quien encabeza el equipo de investigadores de University of Chicago Medicine y gestionan esfuerzos para curar la enfermedad.
Pacientes con mieloma múltiple pueden ser asintomático durante años. Cuando la enfermedad está activa, por ejemplo, en el momento en que un paciente primero busca ayuda médica o cuando la enfermedad se encuentra en una etapa avanzada; pueden experimentar dolor óseo, fatiga e incluso confusión, entre otros síntomas.
Debido a que el cáncer proviene de las células plasmáticas (un tipo de célula blanca) que normalmente ayudan a combatir las infecciones mediante la secreción de anticuerpos, el mieloma múltiple también debilita el sistema inmunológico de los pacientes, lo que lleva a infecciones frecuentes.
Sin embargo, el Dr. Jakubowiak está en principio entusiasmado con la efectividad de una nueva terapia celular llamada vicleucel idecabtagene (nombre comercial Abecma).
“De repente tenemos una herramienta que cambia por completo la historia natural de la etapa avanzada de esta enfermedad”, dijo.
En marzo de 2021, la FDA aprobó Abecma como la primera terapia génica celular para pacientes resistentes al tratamiento de mieloma múltiple. Trabaja enfocándose en el receptor BCMA en la superficie de las células de mieloma. Los pacientes con mieloma múltiple refractario de clase triple que ya han sido sometidos a cuatro o más terapias, incluido el anticuerpo monoclonal anti-CD38, un inhibidor del proteasoma y un fármaco inmunomodulador, son elegibles y deberían hablar del tratamiento con su médico.
"Estábamos desesperados sin este tratamiento", dijo el Dr. Jakubowiak, quien dirige el programa de mieloma múltiple de UChicago Medicine. "Es por eso que este tipo de terapia cambia las reglas del juego".
UChicago Medicine fue elegido el primer hospital en Chicago en ofrecer Abecma debido a su experiencia en terapia celular y su sólido programa para el tratamiento del mieloma múltiple, que incluye una clínica multidisciplinaria dedicada a la atención rápida de nuevos pacientes. UChicago Medicine es miembro del Multiple Myeloma Research Consortium, una asociación de 25 hospitales académicos dedicados a brindar tratamientos prometedores a pacientes.
Los especialistas del mieloma múltiple de UChicago Medicine son investigadores lideres y coinvestigadores en numerosos ensayos clínicos. Recientemente, han utilizado metodologías de tratamiento innovadores para lograr respuestas excelentes y duraderas, incluso entre pacientes con etapas avanzadas de la enfermedad.
“Es por eso que los pacientes deben recibir terapias celulares en un centro especializado”, dijo el Dr. Benjamin Derman, Hematólogo Oncólogo especializado en mieloma múltiple. "Estamos logrando cada vez mejores respuestas en cualquier etapa de la enfermedad".
El Dr. Derman explica que el proceso de tratamiento con Abecma es similar al que se usa para recolectar células madre para un trasplante, pero con diferencias puntuales. Los pacientes están conectados a una máquina especial que extrae su sangre, filtra las células-T y luego devuelve la sangre a su cuerpo. Las células-T se llevan a un laboratorio, donde en el transcurso de varias semanas, se modifican genéticamente para identificar y atacar las células cancerosas del mieloma. Luego, los pacientes se someten a tres días de quimioterapia para eliminar las células-T restantes en su cuerpo antes de recibir las células-T modificadas unos días después. Esa infusión dura menos de 30 minutos.
"En muchos casos, este es un tratamiento único", dijo el Dr. Derman. "Esto no requiere un tratamiento continuo y permite un descanso del tratamiento".
Los médicos observan de cerca a los pacientes en busca de efectos secundarios en las siguientes dos semanas posteriores a la infusión. Un posible efecto secundario es la inflamación sistémica llamada síndrome de liberación de citocinas, que se caracteriza por la aparición de fiebre, latidos cardíacos rápidos y presión arterial baja. Otro es la neurotoxicidad, cuando ciertos elementos del sistema nervioso se deterioran temporalmente. Esto puede presentarse como temblores, desorientación y problemas de comunicación.
"Hay antídotos para muchos de estos efectos secundarios", dijo Dr. Derman. "Podemos proporcionar este tratamiento de forma segura y en la mayoría de los casos evitar la necesidad de cuidados intensivos".
Después de recibir Abecma, los ensayos clínicos karMMa con pacientes experimentaron períodos de remisión más prolongados, mejorando de 3 a 4 meses (utilizando las mejores terapias) a aproximadamente un año; algunos lograron remisiones de hasta 20 meses. Y aunque Abecma no es una cura, el Dr. Derman dijo que el ritmo actual de innovación en el cuidado del mieloma múltiple sugiere que deberían estar disponibles nuevos tratamientos para cuando los efectos de Abecma desaparezcan.
"Seguimos trabajando para prolongar la vida de los pacientes mientras nos aseguramos que se sientan bien", dijo Dr. Derman. "Creo que es algo que hacemos muy bien en UChicago Medicine".